Horizonscan Geneesmiddelen: Aantal Geavanceerde Geneesmiddelen Neemt Toe
Uit de nieuwe publicatie van de Horizonscan Geneesmiddelen blijkt dat de verwachting heerst dat in 2022 drie keer zoveel geavanceerde geneesmiddelen geregistreerd staan als in voorgaande jaren.
Steeds meer gen- en celtherapieën
In deze nieuwe Horizonscan Geneesmiddelen wordt duidelijk dat steeds meer geavanceerde geneesmiddelen geregistreerd gaan worden voor de Europese markt. Geavanceerde geneesmiddelen worden ookwel advanced therapy medicinal products (ATMP’s) genoemd. Deze geneesmiddelen zijn innovatieve producten zoals gentherapieën en CAR-T-celtherapieën. De toename van deze middelen is een belangrijke ontwikkeling, ookal zijn de nieuwe ATMP’s bestemd voor kleine groepen patiënten. Deze draagt bij aan de verschuiving naar potentieel eenmalige, genezende therapieën.
Nieuwe ATMP’s komen er voor de behandeling van multipel myeloom: ciltacabtagene autoleucel, hersenkanker: autoloog tumorcel lysaat (Sitoiganap) en non-hodgkinlymfoom: lisocabtagene maraleucel (Breyanzi). Op neurologisch gebied komen er twee gentherapieën voor de behandeling van zeldzame aandoeningen: eladocagene exuparvovec voor de neurometabole aandoening AADC en lenadogene nolparvovec (Lumevoq) voor de oogziekte LHON. Ten slotte komt er mogelijk een gentherapie voor hemofilie A: valoctocogene roxaparvovec (Roctavian).
Daarnaast worden er indicatie-uitbreidingen verwacht voor drie al geregistreerde ATMP’s: axicabtagene ciloleucel (Yescarta) voor twee verschillende vormen van non-hodgkin lymfoom, tisagenlecleucel-T (Kymriah) voor folliculair lymfoom en autologe anti-CD19 getransduceerde CD3-positieve cellen (Tecartus) voor acute lymfatische leukemie.
Zorginstituut gaat adviseren over sluiskandidaten
Door hun geavanceerde karakter zijn ATMP’s vaak duur. En het is zo dat nieuwe, dure geneesmiddelen niet zomaar in het basispakket van de zorgverzekering zitten. De minister voor Medische Zorg kan besluiten om nieuwe middelen vanwege de hoge prijs tijdelijk uit het basispakket te houden. Middelen worden dan 'in de sluis' geplaatst. Gedurende deze periode kan het Zorginstituut een middel beoordelen en advies uitbrengen aan de minister over wel of geen opname in het basispakket. En daarnaast kan de minister met de fabrikant onderhandelen over de prijs. De minister besluit welke middelen in de sluis worden geplaatst en wordt daarbij geadviseerd door het Buro Financiële Arrangementen (BFAG) van het ministerie van VWS. Met ingang van 1 januari 2022 zal het Zorginstituut deze adviestaak sluiskandidaten overnemen.
