New medicine against polycystic kidney disease less effective than was hoped for
Het DIPAK-consortium doet onderzoek naar een mogelijk medicijn tegen cystenieren: lanreotide. Onderzoekers maakten op een Europees congres bekend dat het middel geen positieve uitkomsten heeft op de nierfunctie. Het veelbelovende middel is hiermee als medicatie tegen cystenieren niet hét medicijn waarop gehoopt was.
Cystenieren (ADPKD) komt bij 4 op de 10.000 mensen voor en is een veelvoorkomende genetische nierziekte. Wereldwijd zijn er 4 tot 6 miljoen mensen met deze nierziekte. Patiënten met cystenieren ontwikkelen geleidelijk steeds groter wordende vochtblazen in de nieren (en vaak ook in de lever), waardoor de nieren zeer groot worden en de nierfunctie langzaam afneemt. Het is een pijnlijke ziekte die uiteindelijk vrijwel altijd leidt tot nierfalen waarbij dialyse of transplantatie noodzakelijk is.
DIPAK-consortium
Tot op heden is er geen gerichte behandeling voor patiënten om de vorming van cysten in de nieren te remmen en het teruglopen van de nierfunctie te voorkomen. Met subsidie van de Nierstichting is daarom in 2011 het DIPAK-consortium gestart en in 2016 voortgezet. Eerdere kleinere studies lieten namelijk zeer hoopvolle resultaten zien, maar belangrijk was dat een grotere groep patiënten lang genoeg behandeld werd. Centraal stond in dit vervolg dan ook een groot klinisch onderzoek naar het mogelijk remmende effect van lanreotide op cystegroei in nieren.
Prof. Ron Gansevoort (UMC Groningen) leidde het klinische onderzoek, waarin meer dan 300 patiënten uit heel Nederland werden ingesloten, die 2,5 jaar behandeld werden met maandelijkse injecties lanreotide: “Ondanks de hoopvolle resultaten uit de preklinische studies, zagen we helaas niet de effecten van lanreotide waar we op gehoopt hadden. De groei van de cysten in nieren en de lever werd weliswaar duidelijk geremd, maar helaas was er geen effect op de snelheid van nierfunctieachteruitgang in de bestudeerde populatie. Deze studie laat zien hoe moeilijk het is om een effectieve behandeling te ontwikkelen, ondanks zeer veelbelovende resultaten uit voorstudies.”
Effectief in subgroepen
Toch is het onderzoek niet voor niets geweest. Mogelijk kan het middel lanreotide gebruikt worden bij de patiënten waar een remmend effect op cystegroei nodig is, bijvoorbeeld bij pijn door grote cysten in met name de lever. Of bij patiënten die klachten hebben door de grootte van hun nieren en lever. Het gaat hier dan om klachten als een snel vol gevoel na eten, misselijkheid, afvallen en uiteindelijk de noodzaak tot een levertransplantatie. Lanreotide zou dit kunnen voorkomen. De onderzoekers zijn daarom in gesprek met de farmaceutische industrie om hier een officiële indicatie van te maken en nader onderzoek te doen. Daarnaast hebben de onderzoekers een registratie van patiënten met cystenieren opgezet. Dit is van grote waarde omdat zij hiermee kunnen onderzoeken hoe de ziekte zich ontwikkelt, welke factoren van invloed zijn op verergering van de ziekte en welke invloed de ziekte heeft op kwaliteit van leven. Inmiddels staan er ongeveer 650 patiënten met cystenieren geregistreerd.
Realiteit laten zien
Arjen Rienks (programmamanager Wetenschappelijk Onderzoek bij de Nierstichting): “Deze uitkomst is natuurlijk teleurstellend voor patiënten. Het laat eens te meer zien hoe moeilijk het is om iets te vinden wat echt werkt. Ook al waren de voorstudies veelbelovend en zat de hele nierwereld te wachten op deze trial als onafhankelijke, grote studie, toch levert het uiteindelijk geen sluitende oplossing voor patiënten. Wij vinden het belangrijk ook deze realiteit van wetenschappelijk onderzoek te laten zien. Het effect op nier- en levergrootte maakt gelukkig wel dat er een plaats is voor dit medicijn in de behandeling van patiënten met cystenieren.”
Marjon Tolhuis heeft erfelijke cystenieren en deed mee aan het onderzoek: “Mede door deze onderzoeken ontstaat er meer kennis over nierziekten en daar heeft de generatie van mijn kinderen baat bij. Je komt toch weer een stapje verder. Misschien niet op de manier die verwacht werd, maar wel door de kennis die met het onderzoek is opgedaan.”
Lees het hele verhaal van Marjon.
Deze studie is een samenwerking tussen de UMC’s in Leiden, Groningen, Nijmegen en Rotterdam en is mede mogelijk gemaakt door subsidies van de Nierstichting en Health~Holland, Topsector Life Sciences & Health.
Relevante artikelen: